Основні напрями наукової, клінічної, експертної роботи установи: вивчення клітинно-молекулярних механізмів порушень функціонування системи гемопоезу, її репарації та корекції; вивчення епідеміології, етіології, патогенезу гематологічних захворювань та розробка нових методів діагностики, лікування і соціально-медичної реабілітації хворих; розробка нових технологій консервування крові та гемопоетичної тканини; отримання лікувально-діагностичних препаратів високої специфічної активності із донорської крові; розробка нових принципів і методів трансфузійної терапії для лікування захворювань різного генезу; вивчення патогенезу опікової хвороби та її ускладнень, розробка нових методів лікування і медико-соціальної реабілітації хворих; розробка науково-обгрунтованої програми реорганізації служби крові в Україні, вивчення впливу екологічних чинників на донороздатність населення; амбулаторне та санаторне лікування хворих із захворюваннями системи крові та опіковою хворобою; експертна оцінка дисертаційних та науково-дослідних робіт у галузі гематології та трансфузіології.